近日,比尔·盖茨的个人博客上发表了一篇动人长文:这位知名的企业家和慈善家决意向15年来没有新药问世的阿兹海默病发起挑战。
▲比尔·盖茨正式向阿兹海默病发起挑战(图片来源:GatesNotes)
为什么我要深入研究阿尔茨海默病?
在当今世界,人们比以前活得更久。 由于科学的进步,因心脏病、癌症和传染病而死亡的人越来越少。 一个人拥有80年的寿命甚至更长已经不是什么新鲜事了。 我父亲将在几周后庆祝他的92岁生日,这在他出生时是难以想象的。
人们比以往任何时候都更长寿 ,这本应该是一件美好的事情。
但有时却不是,为什么呢?
一个人活的时间越长,越有可能患有慢性病。患关节炎,帕金森病或其他非传染性疾病的风险会逐年增加,这些疾病会降低我们的生活质量。但在所有困扰我们晚年生活的疾病中,有一种疾病对社会的威胁尤其严重——阿尔茨海默病。
如果我们活到八十几岁,我们患上阿尔茨海默病的几率接近50%。在美国前十大致死原因里,这是唯一缺乏有效治疗方式的疾病。而且,它正变得越来越流行。随着婴儿潮一代年龄的增长,阿尔茨海默病患者可能会越来越多,这意味着更多的家庭会看到自己的亲人患上阿尔茨海默病,认知能力衰退并慢慢消失。尽管这种负担越来越大,但是科学家们还没有弄清楚究竟是什么导致了阿尔茨海默病,或者如何阻止这种疾病破坏大脑。
我初次关注阿尔茨海默病,是因为它的家庭和医疗成本(包括情感上的成本和经济成本)。相比而言,疾病的经济负担容易量化。一名患有阿尔茨海默病或另一种认知症的老年人每年在医疗或照护上的时间比没有患相关疾病的老年人多五倍。与许多慢性疾病不同,阿尔茨海默病患者需要接受长期的护理以及治疗。想象一下,如果我们在60-70岁之间患上阿尔茨海默病,我们可能需要花费在此后的数十年持续支付这笔高昂的账单。
▲美国面临的阿尔茨海默病疾病负担
这部分费用的不断增加是发达国家健康医疗系统负担不断增长的原因之一。根据阿尔茨海默病协会(Alzheimer's Association)的数据,2017年美国人将花费2590亿美元照护阿尔茨海默病和其他认知症患者。如果没有重大突破,这笔支出将在今后数年和数十年持续挤压健康医疗预算。这是全世界各国政府需要考虑的问题,包括在低收入和中等收入国家。因为,在这些国家,人们的预期寿命正逐渐赶上全球平均水平,阿尔茨海默病患者的人数正在上升。
阿尔茨海默病的照护成本更难以计入数字。这是一个可怕的疾病,摧残患者和患者的亲人们。这是我很了解的事情,因为我们家族很多的男性都患有阿尔茨海默病。我知道看着我们爱的人苦苦煎熬是多么可怕的一件事,因为疾病夺走了他们的认知能力,而我们却无能为力。这就像,看着他们一步步走近死亡。
我的家族疾病史不是我关注阿尔茨海默病的唯一原因。但我个人的经历让我知道,当你或者你的爱人备受疾病煎熬时,是多么绝望的感觉。但是,我们已经看到,科学创新一度使得像艾滋病这样的杀手都可以用药物来控制。我相信我们能在阿尔茨海默病上同样做到,甚至更好。
去年,我花了相当多的时间了解这种疾病以及迄今取得的进展。在这个领域有很多惊人的工作来延缓阿尔茨海默病,并减少其认知影响。我从研究人员,学者,资助者和行业专家那里获得的信息让我充满希望,如果我们在五个方面取得进展,我们就能大幅改变阿尔茨海默病的进程:
大脑是一个复杂的器官。我们对如何正常老化以及阿尔茨海默病如何破坏大脑的过程知之甚少。我们对大脑中发生事情的理解很大程度上取决于尸体解剖,而尸体解剖仅显示了疾病的后期阶段,并没有解释其中许多谜团。例如,我们并不完全理解为什么非洲裔美国人或拉丁美洲人比白人更容易患上阿尔茨海默病。如果我们要取得进展,我们需要更好地把握其根本原因。
因为诊断方法的局限,我们很难确定阿尔茨海默病如何进展,以及早期疾病是如何。认知测试是一个方法,但往往有很大的差异,如果患者前一天晚上睡得不好,那就可能影响测试结果。如果我们能有一种更可靠,价格更合理的诊断方法,比如血液检查的诊断,它能诊断出阿尔茨海默病,而且能显示病情的进展情况,这样我们就可以利用不同的药物,看是否能够延缓病情发展。
我们需要更多的方法来阻止这种疾病,比如一些药物可以帮助预防或减缓疾病。目前大多数药物试验已经靶向淀粉样蛋白和头蛋白,因为这两种蛋白质会引起脑中的斑块和缠结,我希望这些方法能够取得成功。同时我们也需要支持一些其它观点,因为我们需要尝试更多的方法来保证成功。
创新的步伐部分取决于我们可以多快进行临床试验。由于我们还没有很好地理解这种疾病,也没有一个可靠的诊断方法,所以很难在疾病进展的早期找到合适的人,并愿意参与进来。有时可能需要几年才能招收足够的患者。如果我们能够制定一个程序,对参与者进行资格预审并建立高效的注册管理机构,我们可以更快地开始临床试验。
我们需要更好地使用数据。每当制药公司或研究实验室进行研究时,他们都会收集大量信息。我们应该以一种通用的形式,把数据整合到一起,以便更好地了解疾病的进展情况,性别和年龄对疾病进展的影响情况,以及遗传因素如何决定患上阿尔茨海默病的可能性。这将使研究人员更容易理解发病机制并找出新的治疗途径。
通过改善这些方面,我认为我们可以开展干预措施,大大减少阿尔茨海默病的影响。我们有很多理由对我们这个事业持乐观态度:我们对大脑和疾病的理解正在大有进展。我们已经取得了进展,但我们需要做更多的事情。
我想支持做这项工作的杰出的人们。第一步,我已投资5000万美元在阿尔茨海默病发现基金(Dementia Discovery Fund)上,这是一个私人基金,致力于使临床方式多样化,并确定新的治疗目标。大多数制药公司继续追求淀粉样蛋白和头蛋白途径。DDF通过支持创业公司来补充他们的工作,因为这些创业公司大多在探索一些其他治疗阿尔茨海默病的方法。
我决定自己做这笔投资,而不是通过基金会。是因为发现阿尔茨海默病的治疗方法可能会需要很长时间,而且可能刚开始会非常昂贵。但是,一旦我们发现有效治疗方法,我们的基金会可能会考虑如何让贫穷国家也能使用。
但在我们开始思考如何做到这一点之前,我们需要大量的科学突破。随着所有新的工具和理论的不断发展,我相信我们正处于阿尔茨海默病研发的转折点。现在是加快这一进程的适当时机,因为阿尔茨海默病的成本很可能会给国家健康医疗系统带来严重打击。
这是我们可以大大改善人类生活的领域。人类能有如此长的预期寿命已经是一个奇迹,但仅寿命长是远远不够的,人们应该能够享受他们的晚年。所以我们需要在阿尔茨海默病上有所突破,以实现这一点。我很高兴加入这场斗争,也迫不及待地想看看接下来会发生什么。
(以上翻译自比尔·盖茨博文)
几十年前,比尔·盖茨与微软改变了这个世界。现在,他想要让未来的人类活得更久,而且活得更健康。我们对健康未来充满期待!
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